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This book presents a comprehensive collection of detailed state-of-the-art exon skipping and splices modulation protocols. Chapters detail 14 genetic diseases, AON-mediated therapies, and CRISPR/Cas9-mediated gene editing therapies. Written in the highly successful Methods in Molecular Biology series format, chapters include introductions to their respective topics, lists of the necessary materials and reagents, step-by-step, readily reproducible laboratory protocols, and tips on troubleshooting and avoiding known pitfalls. Authoritative and cutting-edge, Exon Skipping and Inclusion Therapies: Methods and Protocols aims to help researchers initiate the development of next-generation therapies.
ISBN: 9781493993543
Sprache: Englisch
Seitenzahl: 569
Produktart: Kartoniert / Broschiert
Herausgeber: Maruyama, Rika Yokota, Toshifumi
Verlag: Springer US
Veröffentlicht: 10.12.2019
Untertitel: Methods and Protocols
Schlagworte: Tricyclo-DNA iPS-derived muscle mRNA splicing myotonic dystrophy zebrafish

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